2025년 4월 23일에 방송된 ‘GEN’의 “다중오믹스와 NGS의 현황” 가상 정상회의의 마지막 세션에서 옥스포드 나노포어 테크놀로지스(ONT)의 전무인 클라이브 브라운이 GEN 편집 이사 케빈 데이비스 박사와 함께 대화를 나눴다.

인간 단백질 아틀라스와 같은 단백질체 매핑 노력이 정밀 의학 발전에 미치는 영향, 고해상도의 공간 단백체 응용 분야의 부상, 그리고 현재의 기술적 진보에 대해 Cecelia Lindskog 박사와 Fabian Coscia 박사가 논의합니다.

CZI의 Jonah Cool 박사와 웰컴 생저 연구 그룹 리더인 Sarah Teichmann 박사가 GEN 부사 편집인 Julianna LeMieux 박사와 함께하는 GEN의 “다중체와 NGS의 현황” 가상 정상회의에서 논의됐다. 2025년 4월 23일에 최초로 방송되었다.

BATCAVE 데이터베이스와 AI 모델인 BATMAN을 개발하여 22,000개 이상의 TCR-펩타이드 상호작용을 포함하고 있으며, 새로운 TCR에 대한 펩타이드-TCR 결합을 더 잘 예측할 수 있습니다.

이번 GEN의 Touching Base 에피소드에서는 Sarepta 요법과 관련된 환자 사망에 대한 대응, AstraZeneca의 미국 투자, 아기들의 미토콘드리아 질병 예방 노력, 그리고 언드러깔 프로테옴을 위한 약물 설계 AI 도구에 대해 논의합니다.

단백질의 내부 구조 연구를 통해, 단백질 기능과 안정성이 핵심 조성의 변화에 민감하다는 개념을 뒤엎고 더 효율적인 단백질 디자인의 가능성을 열었다.

David Baker 연구실이 개발한 확장 가능한 AI 파이프라인은 면역계를 강화하여 질병을 탐지하고 싸우는 능력을 향상시키기 위해 매우 명확하고 쉽게 제조 가능한 단백질 결합체를 생성한다.

쥐를 대상으로 한 연구에서, 뇌의 공간 기억은 고정되어 있지 않다는 사실이 밝혀졌다. 심지어 동일한 환경에서도 뉴런들은 매일 재매핑되며, 기억, 학습, 노화에 대한 우리의 관점을 도전하고 있다.

프란시스 콜린스 박사가 NIH에서의 장기간 경험에 대해 이야기하는 GEN의 “멀티오믹스와 NGS의 현황” 가상 정상회의에서 두 번째 키노트 토크를 진행했다.

Bio Usawa Biotech와 ServareGMP의 전략적 협력은 현지 생물제조 인프라 구축, 인력 양성 및 교육, 프로세스 혁신, 긴급 대응 능력에 초점을 맞출 것이다.

새 연구는 65명의 다양한 인간에 초점을 맞추어 이전의 모든 단백질 격차의 92%를 해소하고 염색체의 39%에 대해 끝단 간 상태(T2T)에 도달함으로써 완전한 인간 유전체를 조립하는 데 한 발짝 더 다가갔다.

미생물 단백질을 매개로 한 빠른 장-뇌 신호 전달은 장 내 미생물이 행동과 식욕을 조절하는 방법에 대한 새로운 통찰을 제공한다.

Korro Bio는 DNA를 영구적으로 수정하는 대신 RNA의 유전자 돌연변이를 정확하고 일시적으로 편집함으로써 오프타겟 편집과 같은 유해한 영향을 피할 수 있다고 판단하고 있다.

Sygnature Discovery가 역상 및 초임계 유체 크로마토그래피 정제 옵션을 제공하며 유연성과 최적 정제 조건을 제공한다고 발표했습니다. 업그레이드된 시설은 8월부터 완전히 가동될 예정입니다.

DNBSEQ 기술의 발전과 10,000편 이상의 연구 논문을 통해 보여지는 글로벌 영향을 살펴봄.

환자의 자가항체가 면역 체크포인트 억제제에 대한 반응에 상당한 영향을 줄 수 있음을 보여주는 연구. 이는 치료 성공 가능성을 높일 뿐 아니라 암의 취약점을 나타내고 치료 대상을 가리킬 수 있음을 시사함.

복수의 병렬 실험을 활용하고 열역학에 기반한 제약 조건을 포함한 새로운 배양 매직 최적화 방법이 소개되었습니다. 기계 학습과 물리 모델링을 결합하여 데이터 효율적인 프로세스 최적화 전략을 구축합니다.

인라인 준비 시스템이 주요 용액을 필요에 따라 자동으로 다양한 농도로 분사하여 원하는 버퍼를 생성하는 것이 이상적인 해결책일 수 있다.

새로운 모델을 통해 mRNA 생산을 더 쉽게 할 수 있게 되며, 고급 요법 제조업체들이 자신들의 mRNA를 더 쉽게 생산할 수 있도록 도와줄 것으로 기대된다.

교환성 평가는 재료 구성 뿐만 아니라 조립 연결, 모양, 유효성 검증 원칙, 기능, 위험 평가, 그리고 규제상의 고려 사항을 포함한다.

모기의 단일 아미노산 편집을 통해 말라리아 전파가 중단되며, CRISPR을 통해 유전자 주도 시스템을 통해 저항성이 전파된다.

이론물리학을 활용하여 온도 변화에 맞춰 생물학적 시계가 24시간 주기를 유지하는 방법을 발견했다. waveform 왜곡이 낮과 밤의 주기에 맞춰 온도가 변화할 때 일정한 주기를 유지하는 데 도움이 된다.

아스트라제네카가 작년 35억 달러에 이어 이번에는 500억 달러를 투자하기로 했다. 버지니아의 미정지에 ‘최대 규모’의 제조시설을 건설할 예정이다.

아시아-태평양 지역의 스타트업들이 세포외 소포(EVs)를 활용한 의학 혁신을 주도하고 있습니다. EVs는 단백질, 지질 및 핵산을 포함한 막으로 둘러싸인 버블로, 세포 신호 및 반응에서 정상 기능 외에도 큰 잠재력을 제공합니다.

유전자 편집 기술을 활용해 박물관 소장품이나 관련 종의 DNA와 같은 역사적 샘플을 사용하여 멸종 위기에 처한 종들의 유전 다양성을 회복할 수 있습니다.

피츠버그 대학 연구진이 15억 명 이상의 사람에 영향을 미치는 장내 기생충인 헬민스를 퇴출하는 데 도움을 주는 분자 경로를 발견했다.

Jura Bio의 AI 데이터 루프 시스템 VISTA는 실험실 피드백을 활용하여 암 치료용으로 새로운 항체 디자인을 대규모로 이끌어냅니다.

알츠하이머병 관련 유전자 발현 변화를 타겟팅하여 뉴런과 신경교세포에서 증상을 늦출 수 있다는 FDA 승인 항암 약물을 사용한 실험 결과, 알츠하이머병 증상을 완화하거나 뒤집을 수 있음을 시사.

Fanconi 빈혈을 앓는 세 아이에게 안전한 항체 기반 치료법이 독성 있는 화학요법과 방사선을 피하고, 2년 후 긍정적인 결과를 얻었습니다.

Sarepta가 FDA의 요청을 거부한 후 약 3일만에 Elevidys 약물의 출하를 일시적으로 중단하기로 결정했다. 중단은 화요일 영업 종료 시점에 발효된다. 얼마나 오랜 기간 동안 일시적으로 중단할지는 아직 밝히지 않았다.

바이오젠은 리서치 트라이앵글 파크 내 두 캠퍼스에 “다양한” 모달리티와 공장에 추가 투자할 예정이며, 이미 7개의 제조 공장을 보유하고 있는데 두 번째 반기에 가동을 시작할 8번째 공장까지 건설 중이다.

인간 유전체의 반복 영역에 위치한 유전자들은 뇌의 진화적 역사뿐만 아니라 현재의 작동 방식 및 잘못 작동에 대한 새로운 통찰을 제공할 수 있습니다.

Sanner의 새 시설은 GMP 인증 청정실, 고급 사출 성형, 고속 탈수제 충진 및 강력한 실험실 능력을 갖춘 60,500 평방피트 규모의 시설이다.

프라임 편집 기술이 영아기에 시작되는 희귀하고 심각한 신경 질환인 어린이 대상 교대성 편마비를 일으키는 가장 흔한 유전자 변이를 교정하는데 사용되었다. 이는 프라임 편집이 동물의 신경 질환을 치료하는 데 사용된 첫 사례를 나타낸다.

FDA가 골관절염을 위한 유전자요법 GNSC-001에 재생의학 고급요법 지정했다. 이는 IL-1 억제제로서 병원성 IL-1을 억제하기 위해 단일 투여 후 장기적으로 치료 임계값을 유지하는 IL-1Ra 발현 수준을 보여준 첫 번째 약물이다.

5백만 명 이상의 유전자 데이터를 활용한 국제 연구진이 어린 시절에 성인 비만이 될 가능성을 예측할 수 있는 다형성 위험 점수를 개발했다.

전에는 기능적으로 중요하지 않은 “쓰레기” DNA로 여겨졌던 전사젠자가, 원숙동물 계통에서의 고찰을 통해 인간 발달의 유전자 규제에 역할을 하는 것으로 나타났다.

51세 남성 환자가 LGMD 유전자 요법 임상 시험에서 투여된 후 숨졌으며, 이로 인해 사렙타 주가가 급락했다. 해당 유전자 요법은 LGMD Type 2D/R3, 알파-사코글리칸병을 치료하기 위해 개발된 것이다.

GenesisM이 보스턴 근방에 새로운 생물 제조 시설 건립에 착수했다. 시설은 규제된 제조 스위트 내에서 독립적으로 운영하는 여러 세입자를 지원하도록 설계되었으며, 27피트 천장 높이, 최대 18개의 하역장 및 40×40의 열간격을 갖추고 있다.

SDR42E1 유전자가 비타민 D 관련 경로의 주요 조절자로 확인되었으며, 비타민 D 결핍 및 관련 병리학적 문제에 대한 치료 대상으로서의 잠재력이 강조되었다.

David Baker 연구실은 노벨상 수상을 한 후 이전에 “치료 불가능”으로 여겨졌던 무질서 단백질에 고친 결합체를 성공적으로 설계하여, 암과 신경질환을 포함한 다양한 질병 경로에 연루된 인간 단백질의 50% 이상에 대한 치료 접근을 확대했다.

이온화 리포좀의 핵심 구성 요소에 페놀기가 추가되면 염증 반응 억제되고 mRNA 치료와 백신의 효율성이 향상됩니다.

Chemify는 Chemputation 플랫폼을 중심으로 화학, AI, 로봇학을 결합하여 분자의 설계, 최적화, 확대를 용이하게 하는 작업을 수행합니다. 세계에서 가장 큰 검증된 반응 라이브러리를 보유하고 있습니다.

테르모 피셔가 산오피의 릿지필드 시설을 2025년 하반기에 인수할 예정이며, 이는 테르모 피셔의 제약 서비스 사업 부문인 연구소 제품 및 생물 제약 서비스 세그먼트에 속하게 될 것이다.

OmicsTweezer는 복잡한 생물학 데이터셋을 통합하여 종양 미세환경을 더 명확하고 정확하게 보여주어 조직 샘플 내 세포 유형 구성을 추정하는 것을 돕는다.

Sarepta는 DMD 환자 사망 후 기업 리포지셔닝을 통해 500명, 직원의 36%를 해고하고, siRNA 플랫폼을 통해 개발된 5가지 희귀 유전 질환 치료제 연구에 중점을 두고 gene therapy인 Elevidys에서의 연구를 중단할 예정이다.

뇌의 혈관을 덮고 있는 세포 네트워크가 뇌가 높은 신경 활동과 대사 수요가 높은 지역으로 빠르게 혈류를 증가시킬 수 있도록 돕는다.

미토콘드리아 DNA 질병 전파를 줄이기 위한 미토콘드리아 기증 치료 후 태어난 8명의 아기는 질병의 증상이 없다.

미토콘드리아 DNA 질병 전달을 줄이기 위해 프로뉴클레어 이식으로 태어난 8명의 아기는 질병의 증상이 없다. 두 편의 NEJM 논문에서 설명된 이 연구는 미토 커뮤니티에 대한 IVF 기술에 대한 안도감을 제공한다.

대장 미생물에서 유래된 대사물질 인이미다졸 프로피오네이트가 생쥐와 무증상인 사람들에서 조기 동맥경화와 연관이 있음을 발견했으며, 생쥐에서 ImP나 고콜레스테롤 식이로 유발된 동맥경화를 막는 것을 시연했다.

Aligning Science Across Parkinson’s 이니셔티브와 앨런 인스티튜트가 Allen Brain Cell (ABC) Atlas 시각화 도구를 확장하여 파킨슨병과 다른 신경퇴행성 질환에 대한 통찰력을 얻기로 합의했다.

바이오리액터 부유를 통해 생물반응공정의 미니어처화가 가능해졌다. 축의 결합이 없어져 오염과 생물반응기의 적응 위험을 줄일 수 있으며 환경 및 배양 요건에 적응 가능하다.

세포-프리 치료법은 생체 소재를 이용해 지지막 생성, 혈소판 유래 소포를 이용한 수리 유도, 생체 활성 단백질 전달을 통해 검토되었다.

Agentic AI는 하드와 가상 센서에서 데이터를 보강하고, 제조 시설 전체에서 센서 데이터를 조율하고 즉석 계산을 수행함으로써 공정 제어, 최적화 및 확대에 유용하다.

연구자들은 최근 8년간 수집된 제조 데이터를 활용하여 전체 생물 제조 공정의 디지턈 트윈 개발을 개선하고 최적의 엔드 투 엔드 모델을 찾고 있다.

새로운 초감도 광학 장비는 유전자가 증발된 전압 표지자의 높은 주파수 역학을 감지하여 기존 기술보다 10배 민감한 수준으로 쥐의 뇌 활동을 이미징할 수 있게 되었다.

NIST 연구진은 한 사람의 췌장세포로부터 얻은 유전체 데이터를 사용하여 췌장암 유전체 분석을 위해 테라바이트의 데이터를 생성했다.

NIST 연구원들은 한 환자로부터 얻은 췌장 세포를 분석하여 수십 테라바이트의 유전체 데이터를 생성했는데, 이 환자는 그녀의 유전체 데이터를 공개하기로 명시적으로 동의했다.

AbbVie사가 IGI의 ISB 2001을 최대 19억 달러에 라이센스하여, BCMA 및 CD38을 표적으로 하는 trispecific T-cell engager로, BCMA와 CD3을 표적으로 하는 몇 가지 암 치료 약제들과 경쟁할 것으로 예상됨.

글로벌 신경퇴행 단백질체 연구 컨소시엄이 세계 최대 규모의 단백질 데이터셋을 통해 주요 신경퇴행성 질환의 생물학적 기초에 대한 새로운 통찰을 제공한다.

연구진이 비소유성 구성품을 활용한 열 안정화된 오픈 소스 역전사 루프-등온 증폭 분석법을 개발했는데, 이는 경제적인 분자 진단 도구로 다양한 환경에서 병원균을 감지하는 데 도움이 될 것으로 보입니다.

FIP를 가진 고양이들이 새로운 MSC 치료를 받은 후 면역 시스템이 강화되었으며, 이는 인간에게도 번역 가능한 신호를 제공한다.

워터스는 합병 후 회사의 총 주소 가능 시장이 약 400억 달러로 두배로 증가할 것으로 예상하며 연간 매출의 70% 이상이 재발생할 것으로 예상됩니다. 워터스-BD 조합의 기기 매출 중 절반 이상은 일반적인 5~10년 교체 주기 내에 재발생될 것으로 예상됩니다.

새로운 접근 방법론은 긴 시간과 비용이 드는 동물 실험의 필요성을 대체하거나 줄일 수 있어, 약물 및 질병 영역에 따라 전임상 비용을 최대 40%까지 낮출 수 있음.

Elegen과 Nutcracker가 세포 밖 제조 공정을 통해 빠르고 안정적이며 비용 효율적인 솔루션을 제공하여 RNA 기반 맞춤형 암 치료제를 더 많은 개발자에게 접근 가능하게 하고, 암 환자들에게 중요한 시간을 절약하려 함.

많은 생명 과학 기업들이 자신들의 가장 큰 보호막은 전문성이라고 믿지만, 그것이 위험하게 안일한 것은 아닐까?

세포 치료의 치료 효과는 뛰어나지만, 이러한 치료법을 모든 적격 환자에게 도달할 수 있을 정도로 충분히 생산하는 것은 아직 어렵습니다.

새로운 옵토제네틱스 약물 발견 스크리닝 플랫폼을 통해 고철을 식별했는데, 그중 하나는 헤르페스바이러스 감염 마우스 모델의 질병 병리학을 크게 줄였다.

뇌 단백질인 사이핀이 단백질 유비퀴티네이션을 조절하여 시냅스 가소성에 영향을 미침을 밝혀냄. 이 결과는 치료 응용을 위한 신경 신호 메커니즘에 통찰을 제공함.

연구자들은 한정된 단백질 분해 질량 분석을 사용하여 노화로 인한 인지 저하와 관련이 있을 수 있는 200종 이상의 잘못 접힌 단백질을 쥐에서 식별했다.

Repligen과 Univercells의 파트너십은 MAVEN과 scale-X 바이오리액터를 맞춤 확산 매니폴드를 통해 결합하여 개발자들이 간편하게 도구상자를 확장할 수 있도록 함.

2028년 바이오 제조 산업은 “인재 특이점”에 직면할 것으로 예상된다. 인재는 직원이 전문성을 획득한 후 조직에 미치는 영향으로, 독특한 기술과 경험의 조합이 비즈니스 성과에 영향을 미칠 수 있다.

바이오의학 과학을 더 나아가게 하는 새로운 비동물 기술을 통합해야 하지만, 동물 연구에 대한 중요한 자금 지원은 오늘날에도 계속되어야 한다.

Merck가 100억 달러에 버로나 파마를 인수했고, Arc Institute는 가상 세포 모델을 평가하는 오픈 벤치마킹 대회를 개최했으며, AAV-OTOF 유전자 치료가 청력 손상을 회복하는 데 효과를 보였다.

Ofichem이 Avivia를 인수하여 과학 중심의 계약 개발 및 제조 기관으로 진화하고 복잡한 형성 과제 해결 능력을 향상시켰다. 이를 통해 혁신 주도적인 솔루션을 제공한다.

와커케미의 새로운 바이오테크놀로지 센터는 단백질과 핵산 생산 공정에 초점을 맞추며 혁신적 치료제 개발에 중요한 역할을 할 것이다.

비강 내에 적용된 모노클로날 항체가 쥐의 상부 및 하부 기도 알레르기 증상을 완화하는데 효과적으로 작용하는 것이 처음으로 개발되었다.

유전자 변이 미세아를 건강한 세포로 교체하면 마우스에서 ALSP 진행이 중단되고 환자에서 질병이 안정화되며, 미세아 기능 장애에 근간을 둔 신경퇴행성 질병 치료의 길을 열었다.

분자 역학 시뮬레이션, AlphaFold로 예측된 정적 구조, 단백질 안정성 실험 데이터를 통합하여 다양한 구조를 생성하고 각 케이스마다 새로운 시뮬레이션을 실행할 필요 없이 단백질의 기능적 풍경을 반영합니다.

호주 과학자들은 공공 및 자체 인공지능 도구를 활용해 E. coli와 같은 내성균을 죽일 수 있는 단백질을 디자인했다.

Digityze AI는 생성 모델 AI, 원자재 특성화, 대형 언어 모델을 통합한 플랫폼으로, CoA와 같은 복잡한 문서에 숨겨진 데이터의 추출, 검증, 승인을 자동화한다.

GREmLN이라는 AI 모델은 가상 세포를 구축하기 위한 최신 단계로, 유전자 상호작용을 예측하여 세포 행동을 임상 응용에 활용합니다.

Merck가 100억 달러를 투자하여 버로나 파마를 인수하고 COPD 약을 추가했다. 버로나는 강력한 매출 성장세를 이어가며 1분기에 71.3백만 달러의 순 매출을 올렸고, 이는 전 분기의 거의 두 배에 달하며 76.3백만 달러 중 거의 전체를 차지했다.

IGI와 CZI가 소아 심각한 유전성 질환에 대한 치료를 발전시키기 위해 CRISPR 기술을 활용하는 Center for Pediatric CRISPR Cures에 자금을 지원한다.

IGI와 CZI가 소아 심각한 유전질환 치료를 위해 CRISPR 기술을 활용하는 Center for Pediatric CRISPR Cures를 설립한다.

UCSF 과학자들은 뇌 이미징, 유전자 발현지도, 단백질 전파 예측 모델을 결합하여 아르츠하이머 위험 유전자가 다양한 뇌 지역에서 타우의 축적을 형성하는 방식을 확인했다.

UChicago에서 개발된 RNA 기반 액체 검사는 미생물 유래 RNA 수정을 사용하여 현재의 비침습적 암 검사보다 더 빠르고 신뢰할 수 있는 방법으로 대장암을 95%의 정확도로 식별한다.

Enzene Biosciences의 FCCM 플랫폼은 고밀도 퍼퓨전, 소형 발자국, 및 생산 비용 절감으로 확장 가능한 바이오시밀러 생산 모델로 위치하고 있다.

전문가들은 유전 요법 생산의 개선이 투자 증대를 유발할지 지켜봐야 하지만, 생산 가속화와 비용 절감을 위해 계속 노력하고 있다.

바이오아세이를 여러 과학자가 실행할 때, 미세한 차이가 발생하여 결과가 달라질 수 있다. 이를 해결하기 위해 이관 및 수신 실험실이 동일한 장비를 갖추는 것이 이상적이지만 항상 실현 가능하지는 않다.

생산 효율성과 일관성 문제로 배치 생산의 한계를 느끼는 mAb 제조업체들이 연속 제조 기술을 도입하여 혁신하고 비용을 절감하고 있습니다.

비만 환자들의 체지방 조직에서 체중 감소로 인한 변화를 분석해 인간 체지방 조직의 변화를 상세하게 파악했다. 체중 감소가 체지방 조직에 미치는 영향을 최초로 밝힘.

유전체 편집 기술을 사용하여 마우스가 간에서 치료적 체중 감소 펩타이드를 생산하도록 하여 체중 증가 억제 및 포도당 제어 개선을 몇 달 동안 이루어졌다.

Revolution Medicines와 Iambic이 협력하여 Revolution Medicines의 데이터를 활용해 NeuralPLexer를 학습시켜 암 치료제 후보물질을 발견하는 AI 모델을 개발한다.

후지필름의 계약 개발 및 제조 조직(CDMO)이 이름에서 “Diosynth”를 제거하고 Fujifilm Biotechnologies로, 발견 연구부터 대규모 생산까지 제품 및 서비스를 제공하는 후지필름 아이빈 사이언티픽은 이제 Fujifilm Biosciences로 알려지고 있다.

연구진은 기존의 자가면역 질환 약물을 사용하여 면역 체크포인트 억제제에 의한 1형 당뇨병을 예방하고 잠재적으로 뒤집을 수 있는 새 전략을 발견하고 마우스에서 실험했다.

Axplora는 이탈리아의 파르마바이오스 사이트에 2026년 66만 7천 평방피트의 새로운 개발을 추가하여 사이트의 총 평방피트를 1백 16만 2천 5백 평방피트로 두 배 이상으로 확장할 예정이다.

피부에 감염되는 HPV에 대한 현재 백신이 예방하지 못하는 상황에서, 숙주 세포를 손상시키지 않고 피부 토종 HPV 복제를 선택적으로 억제하는 소분자가 항바이러스 약물 개발을 위한 새로운 전략을 시사한다.

Cytiva의 주요 임원 두 명이 회사의 16억 달러 규모의 세계적인 확장 프로젝트에 대한 업데이트를 제공하며, 선진 치료제 개발 및 제조업체로부터의 서비스에 대한 시장 수요 증가를 충족시키기 위해 노력하고 있다.

새로운 머신 러닝 방법은 다양한 세포 유형과 조직 맥락에서 단일 세포 해상도로 세포 노화를 식별하며, 조직 재생, 노화, 질병 진행 조사에 유용한 도구로 작용합니다.